2017년『바이오사이언스의이해-한국의신약개발바이오테크를중심으로』가출간되었다.생명과학을전공한기자들이주축을이룬,바이오제약산업분야전문매체<바이오스펙테이터>의첫책이었다.창간1주년을맞이해1년동안한국의신약개발현장을분석한정보를바탕으로,과학의입장에서해석해보자는목표를세우고,비전문독자도읽을수있게풀어보려는시도였다.출간이후책은바이오제약산업을둘러싼업계와학계를비롯해,이분야에관심을둔비전문일반독자는물론이고,고등학교생명과학부교재로도쓰이는등예상하지못했던반응을얻었다.
그러나갓2년이지난2019년,9쇄를마지막으로절판을결정했다.불과2년이지났을뿐이었지만신약개발현장의과학은빠르게업그레이드되었고,좀더긴호흡의기획으로책을준비할필요가있다는판단이었다.그렇게다시4년의준비와기획,집필과편집을거쳐2023년개정2판을출간했다.원래도적지않은분량이었던368페이지는개정2판에서648페이지로늘어났다.전세계의신약개발연구의동향과트렌드를실었으며,규제기관으로부터시판허가를얻는데성공한74개의약품의개념입증을다루었다.또한2023년하반기를기준으로진행하고있거나진행이예정되어있는임상시험데이터를분석했다.이과정에서논문을비롯해380여개데이터를살펴보았으며,바이오스펙테이터에실은셀수없이많은수의기사의내용을다시검증하고정리하는과정을거쳤다.
초판이한국제약기업과바이오테크를소개하고설명하는책이었다면,개정2판은그사이에일어난좌절과실패를극복하고도전을이어가고있는한국의제약기업과바이오테크를분석하고이해하는책이다.이렇게『바이오사이언스의이해-신약개발개념입증(PoC)을중심으로』가출간되었다.
이책은‘인공지능(AI)’,‘항체치료제’,‘면역항암제’,‘RNA치료제’,‘유전자치료제’,‘가능해진개념’,‘그리고탐색’이라는7개의대주제아래,의료AI(ArtificialIntelligenceinMedicalDiagnosis),AI신약개발(ArtificialIntelligenceDrugDiscovery),이중항체(BispecificAntibody),항체-약물접합체(Antibody-DrugConjugate),바이오시밀러(Biosimilar),면역관문억제제(ImmuneCheckpointInhibitor),CAR-T세포치료제(ChimericAntigenReceptorTcellTherapy),mRNA(messengerRNA),RNAi&ASO(RNAinterference&AntisenseOligonucleotide),아데노연관바이러스&렌티바이러스(AAV[adeno-associatedvirus]&Lentivirus),유전자편집(GeneEditing),비만(Obesity)치료제,비알코올성지방간염(Non-alcoholicSteatohepatitis)치료제,알츠하이머병(Alzheimer’sdisease)치료제,표적단백질분해(TargetedProteinDegradation),마이크로바이옴(Microbiome),디지털치료제(DigitalTherapeutics,DTx)의17개소주제로구성되어있다.모두2023년기준신약개발로가기위한개념입증의단계를넘었거나,곧넘어설것으로예상되는주제들이다.
가장뜨거운주제
의료AI,항체치료제,면역항암제
1부에서는늘어가는의료수요와부족해지는의료인력,점점늘어나는비용과시간의문제에직면한신약개발현장의문제와,더많은환자를빨리찾아정확히치료할수있는가능성을확인해가고있는현장의기회가겹치고있는지금의상황에서의료AI를살펴보았다.의료AI를투입해영상의학과의사2명이하던일을의사1명이면충분한일로바꿔낸현장,첨단신약처방의판단이엇갈렸던환자군을좀더명확하게나눠주어더많은환자에게첨단신약을처방할수있게돕는의료AI,신약개발에들어가는천문학적인규모의개발비와길었던개발기간을의료AI로줄여나가는시도등을소개한다.이과정에서삶의모든곳에서현실화되고있는AI가,사람의생명을구하는데는어떤가치를가질수있는지확인하게된다.
2부에서는첨단신약이라는타이틀을내려놓고,손에잡히는치료제가된항체치료제의다음단계를살펴본다.오래된아이디어였으나개념입증까지시간이오래걸린이중항체.개념을입증하기까지필요했던기술개발과정과,개념이입증되면서부터열리기시작한신약으로서의가능성이이중항체에서현실화되고있다.항체-약물접합체도마찬가지다.치료하려는부위에정확하게결합하는항체의약품의장점과,강한독성으로효과적치료가가능한케미컬의약품의장점을결합한항체-약물접합체도개념입증까지오래걸렸다.그런데많은항체-약물접합체신약개발연구자들이예상했던항체개발이아닌약물개발에서활로가열렸고,이는선입견없는과학이개념입증에서핵심이라는것을보여준다.한편바이오시밀러는한국이개념을입증하고,시장을개척해,분야를확립한성공적인한국형신약개발모델이었다.치열해진바이오시밀러분야에서다음단계로나아가기위한새로운개념입증에도전하고있는바이오테크들을살펴본다.
암치료에있어점점상수가되어가고있는면역항암제.사람의면역시스템에대한이해가높아지면서,이를바탕으로개념입증에성공한미국머크(Merck&Co.)의키트루다는항암제의개념을바꿔가고있다.더이상대안이없다고여겨졌던혈액암환자들을치료해내고있는CAR-T세포치료제도마찬가지다.3부면역항암제에서는전세계적인규모의제약기업과바이오테크가어떻게면역관문억제제와CAR-T세포치료제의개념입증에성공할수있었는지를따라가본다.그리고‘감히한국에서는해볼수없는도전’이라고여기기도했던면역항암제신약개발분야에서,한국의제약기업과바이오테크가어떤개념입증을더하는방식으로뛰어들수있을지모색해본다.
가장첨단의영역
RNA치료제,유전자치료제
4부RNA치료제는코로나19팬데믹으로이야기가시작된다.전세계를두려움으로몰아넣었던코로나19는RNA메커니즘을바탕으로한백신개발로기세가한풀꺾였다.코로나19백신이개발되기전까지RNA치료제는개념입증에성공하지못했다.어떻게보면코로나19덕분(?)에전격적으로개념입증에성공한것처럼보이지만,사실RNA메커니즘을바탕으로하는신약개발에개념입증을위한연구와투자를이어오고있었기에,코로나19라는상황을발생하자개념입증에성공할수있었다.코로나19백신에이어암백신으로개념입증의폭을넓혀가는mRNA치료제,신약개발의고비를앞당겨넘고있는RNAi&ASO치료제모두개념입증을위해어떤과학에집중하고있고어떤노력을기울이고있는지살펴본다.
유전자에생긴문제로인한질병이라면유전자를고쳐서환자를치료할수있을것이다.유전자치료제도직관적이고강력한아이디어지만역시나개념입증에성공하지못한다면,현장으로가지못하고연구실에남아야한다.5부에서는유전자치료제와관련있는개념입증사례를점검한다.치료제는질병을치료할곳으로정확하게찾아가고,찾아가는길에심각한부작용을일으키지않아야하며,도착한치료부위에서의도한대로작동할수있어야한다.현재유전자치료제에서이부분을담당하고있는것이바로아데노연관바이러스와렌티바이러스지만,여전히한계가있다.유전자치료제가의약품으로가능해지기위해필요한아데노연관바이러스와렌티바이러스를살펴보는것과함께,이들의한계를넘어서기위한개념입증의노력으로는어떤것들이있는지살펴본다.그리고유전자편집에서는실제유전자치료에필요한유전자가위,염기편집등의개념을살펴보고,마찬가지로다음단계개념입증을위해서무엇이필요한지검토한다.
가능해진개념
그리고모색
비만,비알코올성지방간염,알츠하이머병에대해서는『바이오사이언스의이해』초판이나올당시만해도치료제의개념이정립되지못하고있었다.그러나2020년대에들어오면서신약개발에필요한개념입증가능성을증명해가고있다.당뇨병을비롯한대사질환신약개발에활로까지열고있는비만치료제,정확한발병원인도마땅한치료대안도없었던비알코올성지방간염,개발과정내내부침을겪은알츠하이머병치료제등6부에서는이제는신약개발이좀더가능해진개념들을살펴본다.
가능해진개념이있다면,앞으로꽤가까운미래에가능해질개념도있을것이다.병리단백질의활성을억제하는특정부위를찾고해당부위에서작용할물질을찾는것이아닌,병리단백질의어느곳에나결합해단백질자체를분해시켜버리는표적단백질분해는신약개발연구자들이몰두하고있는과제다.장내미생물환경을조절해질병을치료하는마이크로바이옴,디지털기기와IT환경을활용해질병을치료하는디지털치료제의개념입증을위한가능성도7부에서탐색해본다.
개념입증
개념입증(ProofofConcept)은과학이산업으로가기위해넘어야할첫번째산이자,가장넘기힘든산가운데하나다.많은것들을통제할수있는연구실에서과학적가설을입증하는것과,통제되지않는것들이많은현장에서과학이실제효과를나타내는것은다른차원의이야기다.실험환경을통제하는생명과학연구실에서암세포를없앴던물질이라고해도,여러가지변수가한꺼번에발생하는의료현장에서암환자를치료한다는보장은희박하다.오히려부작용으로환자에게해로운결과를불러올수도있다.개념입증은연구실과학의단계를넘어,현장에서구체적인효과를기대할수있다는점을증명해내는것이다.신약개발에서개념입증은그래서중요하고,무거우며,이제본격적으로손에잡히는단계로넘어갈수있다는신호이기도하다.
이런이유로『바이오사이언스의이해』개정2판은신약개발개념입증(PoC)에집중했다.무엇보다신약개발을위한첨단의과학을다루되,구체적으로손에잡히는것들을골라냈다.또한신약개발과관련있는여러분야의과학을들여다보되,아이디어와가설에서시작해개념입증단계까지끌고온,전세계적규모의제약기업들과바이오테크들그리고한국의바이오테크들의여정도살펴보았다.이들의여정은자신의연구는물론다른이들의연구를들여다보는데게을리하지않고,연구실에머물지않고의료현장에서일어나는일들에직면하기를주저하지않으며,무엇보다과학에대한믿음으로투자자와시장과스스로를설득해가는과정이었다.이과정은과학앞에지나치게솔직하고투박하며우직한사람들의여정이었다.덕분에신약개발에서전략이라는것의정체는과연무엇일지다시생각해볼수있는기회를주기도한다.
이책은‘인공지능(AI)’,‘항체치료제’,‘면역항암제’,‘RNA치료제’,‘유전자치료제’,‘가능해진개념’,‘그리고탐색’이라는7개의대주제아래,의료AI(ArtificialIntelligenceinMedicalDiagnosis),AI신약개발(ArtificialIntelligenceDrugDiscovery),이중항체(BispecificAntibody),항체-약물접합체(Antibody-DrugConjugate),바이오시밀러(Biosimilar),면역관문억제제(ImmuneCheckpointInhibitor),CAR-T세포치료제(ChimericAntigenReceptorTcellTherapy),mRNA(messengerRNA),RNAi&ASO(RNAinterference&AntisenseOligonucleotide),아데노연관바이러스&렌티바이러스(AAV[adeno-associatedvirus]&Lentivirus),유전자편집(GeneEditing),비만(Obesity)치료제,비알코올성지방간염(Non-alcoholicSteatohepatitis)치료제,알츠하이머병(Alzheimer’sdisease)치료제,표적단백질분해(TargetedProteinDegradation),마이크로바
